La Progeria, ou syndrome de Hutchinson-Gilford, est une maladie génétique extrêmement rare, caractérisée par un vieillissement prématuré et accéléré qui débute dès la période néonatale. Cette maladie transforme les enfants qui en sont atteints en vieillards alors qu’ils portent encore des couches. Constamment fatale, le décès survient généralement autour de l’âge de 13 ans, généralement causé par un infarctus. En France, seuls 3 cas sont connus. 25 en Europe et une centaine dans le monde.
Une dégradation tissulaire dix fois plus rapide que la normale
Chez les enfants qui en sont victimes, la cellule fabrique une protéine toxique, la progérine, dont les effets sont désastreux : elle empêche la reproduction cellulaire, réduit la production des protéines de soutien des tissus sous-cutanés (collagène, élastine et autres fibres structurant le derme) et freine les mécanismes de réparation du matériel génétique. Si les fonctions cérébrales sont épargnées, la peau, les cheveux, les articulations, le tissu adipeux, le système cardiovasculaire et les os se dégradent dix fois plus rapidement que la normale.
Une équipe de l’INSERM de la faculté de médecine Timone de l’université d’Aix-Marseille,dirigée par le généticien Nicolas Lévy, vient de découvrir une molécule capable de freiner fortement l’évolution de la maladie.
Pour l’instant nommé MG132, il s’agit d’un inhibiteur du protéasome, une classe de médicaments qui bloque l’action de cellules impliquées dans la dégradation des protéines.
Le MG132 a la capacité de « diminuer considérablement la production de progérine et de la dégrader simultanément. Et c’est là la plus grande innovation, cette élimination étant jugée jusqu’alors comme impossible.
Ces travaux ont fait l’objet d’un dépôt de brevet associant Aix-Marseille Université, l’Inserm, l’AFM-Téléthon, le CNRS et la start-up Biotech ProGeLife. D’ici la fin de l’année, cette start-up ambitionne de lever 6 millions d’euros pour lancer des essais cliniques et conclure un partenariat de recherche avec un grand laboratoire.
La découverte d’une voie possible de traitement de cette maladie incurable ouvre t’elle de nouvelles perspectives dans le ralentissement de la vieillesse ? On peut l’espérer car réduire la production de progérine, permettrait peut être de ralentir le processus de vieillissement naturel.
Source : INSERM
Photo credit: Shain Erin via VisualHunt / CC BY-NC-ND
Laisser un commentaire